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在治疗CML中,伊马替尼显示出显著的效果。它能有效抑制参与细胞信号转导的蛋白的磷酸化,包括BCR-ABL癌蛋白。IRIS研究显示,接受伊马替尼治疗的CML患者的预后明显优于接受传统治疗(如干扰素-a和阿糖胞苷)的患者。
在GIST治疗中,伊马替尼可以靶向作用于KIT和PDGFRα。由于GIST以表达KIT癌蛋白(CD117)为特征,伊马替尼的治疗效果较为明确。对于具有特定基因突变的GIST患者,如c-KIT基因外显子11突变者,对伊马替尼的反应性尤为良好。
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